Partendo dai risultati già raggiunti, il progetto si propone di:

• ottimizzare la sicurezza e l’efficacia della terapia genica ex-vivo per la forma distrofica dell’Epidermolisi Bollosa, la più diffusa e invalidante attraverso lo sviluppo di nuovi vettori SIN-RV (Self-Inactivating Retroviral Vector) e relative strategie di trasduzione;
  
  
• sviluppare la tecnologia di diagnosi e caratterizzazione genomica dell’EB, in grado di abbattere notevolmente i tempi e i costi della diagnosi tradizionale e fornire dati genetico-molecolari più completi ed accurati;
  
  
• rafforzare le competenze cliniche del Policlinico di Modena sull’EB in un’ottica di interdisciplinarità e di approccio olistico al paziente;
  
  
• valorizzare gli output del progetto e dell’approccio partecipativo adottato come pivot per la creazione di una rete di centri Hub & Spoke che, con la realizzazione di un EB-Hub a Modena, preveda il coinvolgimento come Spoke di altri centri clinici emiliano-romagnoli, italiani e stranieri.